Journée internationale de la SLA : vers de nouveaux traitements ?

La journée internationale de la SLA du 21 juin nous donne l’occasion de faire le point sur les nouveaux traitements, très attendus par les malades et leur famille.
 
Également appelée « maladie de Charcot », la SLA se traduit par une dégénérescence des neurones moteurs (motoneurones) qui engendre une perte progressive des fonctions musculaires. Le malade perd son autonomie et ne peut ni bouger, ni parler, ni respirer seul alors que ses fonctions intellectuelles sont conservées. La SLA entraîne dans la plupart des cas le décès par insuffisance respiratoire entre 3 et 5 ans après son apparition, généralement vers 55-60 ans. Si les causes de la SLA n’ont pas encore été identifiées, les scientifiques pensent que la maladie résulte d’une conjonction entre une susceptibilité génétique et des facteurs environnementaux.
 
Si 90% des SLA sont sporadiques, les formes familiales sont liées à une mutation de 4 gènes connus dans les 2/3 des cas. Pour le moment, la SLA reste incurable. Le seul traitement disponible, le riluzole associé à la vitamine E, ralentit légèrement la progression de la maladie. Il est associé à d’autres traitements permettant de soulager les symptômes de la SLA, notamment musculaires, et s’intègre dans une prise en charge multidisciplinaire (médecin, kinésithérapeute, orthophoniste, infirmière…) qui permet de préserver au mieux l’état général et le confort du patient.  
 
Des solutions innovantes aux résultats encourageants
 
Grâce aux efforts de la recherche, de nouveaux médicaments vont peut-être renforcer l’arsenal thérapeutique dont disposent les médecins contre la SLA. Ainsi, le produit AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol) semble réduire la destruction des neurones moteurs. Les tests cliniques montreraient des améliorations fonctionnelles et un risque de décès réduit de 44% par rapport au placebo. Déjà approuvé par les autorités sanitaires canadiennes, son autorisation de mise sur le marché est actuellement examiné par l'Agence européenne des médicaments. Par ailleurs, une nouvelle thérapie génique dite « antisens », le tofersen, qui cible spécifiquement une mutation du gène SOD1 en cause dans certaines SLA familiales, est également en cours d’étude : certains patients ont d’ores et déjà montré des signes de ralentissement de la progression de la maladie. D’autres travaux sont enfin engagés pour tester la défériprone, un chélateur du fer qui pourrait prévenir la perte neuronale en éliminant l’excès de fer dans le cerveau, ainsi que l’édaravone, qui pourrait réduire les effets du stress oxydatif sur les neurones moteurs.
 
Sources :
FILSAN : Sclérose latérale amyotrophique https://portail-sla.fr/sclerose-laterale-amyotrophique/
Handicap.fr : Maladie de Charcot, 1ers résultats concrets contre la SLA (publié le 26/10/21) https://informations.handicap.fr/a-SLA-charcot-recherche-traitements-31725.php
Amylyx Pharmaceuticals Announces Health Canada Approval of ALBRIOZA™ for the Treatment of ALS, CP du 13/06/22.
Amylyx Pharmaceuticals Announces EMA Validation of Marketing Authorisation Application (MAA) for AMX0035 for the Treatment of ALS, CP du 25/02/2
ARSLA : Résultats de l’essai thérapeutique du Tofersen (Biogen) dans la SLA avec mutation SOD1 (publié le 21/10/21) https://www.arsla.org/actus/resultats-de-lessai-therapeutique-du-tofersen-biogen-dans-la-sla-avec-mutation-sod1/
Biotech Info : Maladie de Charcot / SLA : le point sur les nouveaux traitements de la recherche clinique française et internationale, CP du 09/06/22 

Mis en ligne le 28/07/2022